热点聚焦

01. 罕见病组织获得569万美元资助，以推进脊髓小脑共济失调3型基因治疗

2025年2月6日，康涅狄格州伍德布里奇——罕见病治疗组织CureRareDisease（CRD）宣布获得来自加州再生医学研究所（CIRM）的569万美元资助，旨在推进针对脊髓小脑共济失调3型(SCA3)的反义寡核苷酸疗法的开发。SCA3是一种目前尚无有效治疗方法的神经退行性疾病。

02. 微光基因成功完成Pre-A轮融资，加速常见病表观遗传编辑研究

微光基因（苏州）有限公司宣布完成Pre-A轮融资，融资总额达到数千万元人民币。本轮融资由广州产投集团与广州优玖投资共同出资，浩悦资本担任财务顾问。这笔资金将推动微光基因在满足临床需求的常见病表观遗传编辑领域的研究进展。

03. 北大研究团队推出新一代线粒体碱基编辑器

2025年1月22日，昌平实验室及北京大学魏文胜课题组在《Nature》杂志上发表了一项关于“优化的线粒体基础编辑器（mitoBEs）”的研究。该研究展示了如何利用优化后的mitoBEs高效构建线粒体疾病小鼠模型，为疾病的研究提供了新工具。

04. Viralgen与Axovia携手开发视网膜营养不良基因疗法

Viralgen与Axovia Therapeutics确认了合作关系，共同推进一种基于AAV9的基因疗法的研发，该疗法旨在治疗因BBS1基因突变导致的Bardet-Biedl综合征（BBS），旨在阻止患者视力的进一步丧失。

05. 信念医药DMD基因疗法申请获受理

2025年2月5日，信念医药集团宣布，其针对杜氏肌营养不良（DMD）的基因治疗药物BBM-D101的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）受理。

06. 《自然》评选2025年七项技术突破，生命科学领域占据四席

《自然》杂志发布了“2025年值得关注的七项突破性技术”，其中包括：通过CAR-T细胞疗法治疗实体瘤与自身免疫疾病、微生物降解污染物、AI生物学基础模型、微生物单细胞分析、AI自动化实验室、应用新材料减少城市热岛效应及光子计算技术。其中，生命科学相关的技术居多，显示了该领域的快速发展。

创新突破

01. 广州健康院开发新型单细胞谱系追踪技术

2025年1月28日，中国科学院广州生物医药与健康研究院彭广敦团队在《细胞·报告》（Cell Reports）上发表了新技术“DuTracer”的研究成果，该技术通过结合CRISPR-Cas9和Cas12a基因编辑工具，提升了细胞谱系追踪的精度，助力理解胚胎发育和疾病机制。

02. 新机制揭示炎症基因表达调控

2025年1月24日，维也纳大学的研究团队在Molecular Cell杂志上发表了关于TTP与pre-mRNA相互作用对炎症基因表达调控的重要研究。研究发现，TTP通过与RNA的互作在细胞核内决定了mRNA的命运，确保了炎症因子在转录水平上的稳定性。

03. 听力障碍基因治疗的创新方向

《Science》期刊近日发表了中国科学院研究团队的研究成果，解码了耳蜗听觉毛细胞发育中的“基因密码”。该研究揭示了锌指转录因子Casz1在听觉毛细胞生存和命运调控中的双重角色，为基因修复听觉损伤提供了新的靶点。

资本政策

01. 天津市发布生物医药创新发展支持政策

为加强细胞与基因治疗、“AI+医药”等领域的基础研究与核心技术攻关，天津市发布了全链条支持生物医药创新发展措施。

02. 美国启动“星际之门计划” 加速癌症治疗

近日，美国总统特朗普在白宫召开新闻发布会，宣布启动“星际之门计划”，该计划涉及5000亿美元的投资，旨在利用AI和mRNA技术重塑癌症治疗。OpenAI首席执行官山姆·奥特曼表示：“这将是当今时代最重要的项目。”